Insilico Medicine将针对IPF的AI药物推进至III期临床试验

Insilico Medicine宣布其AI发现的抗肺纤维化药物rentosertib进入III期人体临床试验，这是首个通过AI平台从靶点发现到候选药物全流程开发的药物，将验证其针对特发性肺纤维化（IPF）的临床疗效。

该药物通过抑制TNIK激酶发挥作用，靶向IPF的核心发病机制。此前II期随机试验在22个中国临床中心纳入71例患者，60mg每日组治疗12周后，患者用力肺活量（FVC）平均增加98.4mL，显著优于安慰剂组的20.3mL下降。安全性数据显示不良事件发生率与预期一致，整体可控。2023年2月，美国FDA已授予该药物“孤儿药资格”。

药物研发完全依赖Insilico Medicine自研的Pharma.AI计算平台：PandaOmics引擎整合基因组学、临床数据、文献和专利信息，通过因果推断识别TNIK为核心靶点，该靶点调控Wnt、TGF-β等纤维化相关通路，且避开现有抗纤维化药物靶向的受体酪氨酸激酶途径。Chemistry42引擎采用生成张量强化学习技术，仅用18个月完成分子设计并推进至候选药物阶段，大幅缩短传统研发周期。